Ииииииииииии закрыт.
Всё.
Нет больше треда. Потому что никто тут не умеет такое делать.
Что там с темой про то что эта шняга может подсоединиться не в том месте где надо и вырезать не то что нужно. Решили эту проблему?
Бамп
Бамп
.
.
.
.
.
.
.
.
Подробный разбор парадокса Ахиллеса и черепахи
Разбор состоит из двух частей
1я часть
консервативная
для рядового обывателя не выходящая за рамки его повседневного опыта
2я часть
экспериментальная
квази-релятивистская для продвинутых так сказать "солипсистов"
Есть некоторые вещи от которых мозг может просто сломаться и можно сойти с ума и это не шутка, если ты внимательно прочитал 1ю часть и уже понял что интеллектуальной нагрузки тебе хватило до 2024 года
то лучше бы тебе ко 2й части и не приступать вовсе
Как парадокс выглядит в оригинале:
Ахиллес никогда не догонит неторопливую черепаху, если в начале движения черепаха находится впереди Ахиллеса.
Допустим, Ахиллес бежит в десять раз быстрее, чем черепаха, и находится позади неё на расстоянии в тысячу шагов. За то время, за которое Ахиллес пробежит это расстояние, черепаха в ту же сторону проползёт сто шагов. Когда Ахиллес пробежит сто шагов, черепаха проползёт ещё десять шагов, и так далее.
1-Я ЧАСТЬ(консервативная)
На самом деле исходя из законов классической механики, Ахиллес догонит черепаху на 1200м шагу
За 2000 шагов Ахиллеса, черепаха сделает 200 шагов, но черепаха стартовала с форой в 1000 шагов, итого получим:
2000-1000+200=1200
Но это же все таки парадокс, давайте тогда разбираться в чем же он
Исходя из изначальных условий
Ахиллес будет делать
1000+100+10+1+0.1+0.01 и так далее шагов
И черепаха в свою очередь будет делать
100+10+1+0.1+0.01+0.001 и т.д. шагов
То есть черепаха всегда будет впереди на расстояние в 10 раз меньшее расстояния Ахиллеса
Таким образом мы получили две обратные ГЕОМЕТРИЧЕСКИЕ ПРОГРЕССИИ
1я начинается с 1000 и стремится к нулю но никогда его не достигнет
2я начинается со 100 и точно также никогда не достигнет нуля
Но это математическая "ловушка джокера"
Потому что в классический механике движение описывается линейными уравнения которые эквивалентно АРИФМЕТИЧЕСКОЙ ПРОГРЕСИИ
Разрешение парадокса заключается в том что:
Зачем Ахиллесу после 1000го шага делать на 10 шагов меньше чем он делал до этого?
Если бы он после 1000го шага и дальше бежал линейно, не попадая в эту убывающую геометрическую прогрессию, то на 1200м шаге он бы догнал черепаху
То есть парадокс заключается в изначальных парадоксальных условиях
То есть это математический фокус но который не противоречит объективной логике
Из парадоксальных условий следует парадоксальный результат
2-Я ЧАСТЬ(экспериментальная)
НО
все вышесказанное работает исходя из классических представлений о физике и математике
Если абстрагироваться от осознания того что Ахиллес это человек а черепаха это земноводное, тут более уместно будет воспринимать их просто как 2 физических объекта внутри инерциальной системы отсчёта
И если впасть в СПГС(синдром поиска глубинного смысла) то можно предположить что мы имеем дело с евклидовым 4х-мерным пространством и релятивистскими эффектами теории относительности с эффектом замедлением времени
То есть если объект движется со скоростью почти доходящей до скорости света, то он находится вне времени, остальной мир при этом движется со скростью почти доходящей до нуля
То есть если черепаха экспоненциально ускоряется и приближается к скорости света, то Ахиллес при этом будет экспоненциально замедляться до почти нуля
И не важно что изначальная скорость ахилеса была в 10 раз больше
Но как древнегреческий философ на подсознательном уровне осознавал теорию относительности и экстраполировал её на свой мысленный эксперимент, для меня остаётся загадкой
На то он, черт возьми, и древнегреческий философ
Разбор состоит из двух частей
1я часть
консервативная
для рядового обывателя не выходящая за рамки его повседневного опыта
2я часть
экспериментальная
квази-релятивистская для продвинутых так сказать "солипсистов"
Есть некоторые вещи от которых мозг может просто сломаться и можно сойти с ума и это не шутка, если ты внимательно прочитал 1ю часть и уже понял что интеллектуальной нагрузки тебе хватило до 2024 года
то лучше бы тебе ко 2й части и не приступать вовсе
Как парадокс выглядит в оригинале:
Ахиллес никогда не догонит неторопливую черепаху, если в начале движения черепаха находится впереди Ахиллеса.
Допустим, Ахиллес бежит в десять раз быстрее, чем черепаха, и находится позади неё на расстоянии в тысячу шагов. За то время, за которое Ахиллес пробежит это расстояние, черепаха в ту же сторону проползёт сто шагов. Когда Ахиллес пробежит сто шагов, черепаха проползёт ещё десять шагов, и так далее.
1-Я ЧАСТЬ(консервативная)
На самом деле исходя из законов классической механики, Ахиллес догонит черепаху на 1200м шагу
За 2000 шагов Ахиллеса, черепаха сделает 200 шагов, но черепаха стартовала с форой в 1000 шагов, итого получим:
2000-1000+200=1200
Но это же все таки парадокс, давайте тогда разбираться в чем же он
Исходя из изначальных условий
Ахиллес будет делать
1000+100+10+1+0.1+0.01 и так далее шагов
И черепаха в свою очередь будет делать
100+10+1+0.1+0.01+0.001 и т.д. шагов
То есть черепаха всегда будет впереди на расстояние в 10 раз меньшее расстояния Ахиллеса
Таким образом мы получили две обратные ГЕОМЕТРИЧЕСКИЕ ПРОГРЕССИИ
1я начинается с 1000 и стремится к нулю но никогда его не достигнет
2я начинается со 100 и точно также никогда не достигнет нуля
Но это математическая "ловушка джокера"
Потому что в классический механике движение описывается линейными уравнения которые эквивалентно АРИФМЕТИЧЕСКОЙ ПРОГРЕСИИ
Разрешение парадокса заключается в том что:
Зачем Ахиллесу после 1000го шага делать на 10 шагов меньше чем он делал до этого?
Если бы он после 1000го шага и дальше бежал линейно, не попадая в эту убывающую геометрическую прогрессию, то на 1200м шаге он бы догнал черепаху
То есть парадокс заключается в изначальных парадоксальных условиях
То есть это математический фокус но который не противоречит объективной логике
Из парадоксальных условий следует парадоксальный результат
2-Я ЧАСТЬ(экспериментальная)
НО
все вышесказанное работает исходя из классических представлений о физике и математике
Если абстрагироваться от осознания того что Ахиллес это человек а черепаха это земноводное, тут более уместно будет воспринимать их просто как 2 физических объекта внутри инерциальной системы отсчёта
И если впасть в СПГС(синдром поиска глубинного смысла) то можно предположить что мы имеем дело с евклидовым 4х-мерным пространством и релятивистскими эффектами теории относительности с эффектом замедлением времени
То есть если объект движется со скоростью почти доходящей до скорости света, то он находится вне времени, остальной мир при этом движется со скростью почти доходящей до нуля
То есть если черепаха экспоненциально ускоряется и приближается к скорости света, то Ахиллес при этом будет экспоненциально замедляться до почти нуля
И не важно что изначальная скорость ахилеса была в 10 раз больше
Но как древнегреческий философ на подсознательном уровне осознавал теорию относительности и экстраполировал её на свой мысленный эксперимент, для меня остаётся загадкой
На то он, черт возьми, и древнегреческий философ
.
Знаете, почему зачастую у многих азиатов пот не пахнет?
Для этого у человека оба аллеля гена abcc11 должны быть А-типа. Но не у всех азиатов так, конечно. Вот карта по Японии.
Для этого у человека оба аллеля гена abcc11 должны быть А-типа. Но не у всех азиатов так, конечно. Вот карта по Японии.
.
.
Пришёл
бамп
.
>ДНК
Это такая хрень, которая состоит из атомов, которые состоят из атомных ядер, вокруг которых обращаются электроны и следовательно, пока я сижу и строчу тебе это сообщение, в моём головном мозгу электроны вращаются?
Да.
CRISPR это же бактерия какая-то? Её можно в природе найти и принести домой, собрать лабораторию и работать с ней?
Учёные вчера на мышах протестировали редактирование генов в лёгких. Одна доза проникла в 40% клеток. Вторая довела процент до 50+. Третья до 60. Сейчас работают над тем, чтоб работало через ингаляцию(дыхание)
https://news.mit.edu/2023/new-nanoparticles-can-perform-gene-editing-lungs-0330
https://www.laboratoryequipment.com/595742-MIT-s-New-Nanoparticles-can-Perform-CRISPR-Cas9-in-the-Lungs/
https://news.mit.edu/2023/new-nanoparticles-can-perform-gene-editing-lungs-0330
https://www.laboratoryequipment.com/595742-MIT-s-New-Nanoparticles-can-Perform-CRISPR-Cas9-in-the-Lungs/
Это ген. Был обнаружен в бактериях, да. Вместе с специальным белком (Cas) может резать гены в нужных местах. Ну, если сможешь выделить нужный ген из бактерии, и создать нужные условия, чтобы требуемые гены (которые тебе тоже нужно будет достать откуда-то) встраивались в геном клетки, - флаг в руки. Но судя по тому, что ты задаешь такой вопрос, тебе элементарных знаний о том как пипетку в руках держать не хватит
У тебя волна вращается, поехавший?
>news.mit.edu
Это "новости" от mit про mit в которых они занимаются максимальным само-поддувом. Не рекомендую. Они уже и термояд там организовали с минуты на минуту и хулион разных раков излечили.
Полезные ссылки для анонсов
https://vk.com/wall-35398736_191
Практически все, что нужно
От гайдов по сборке до книг по синтетической биологии, генной инженерии и ссылок на крупнейшие камюнити /b/иохакеров
https://www.the-odin.com/
Пендоский магаз для генной инженерии, если есть бабки и живёшь не на постсоветском пространстве, то там можно тариться.
https://vk.com/wall-35398736_191
Практически все, что нужно
От гайдов по сборке до книг по синтетической биологии, генной инженерии и ссылок на крупнейшие камюнити /b/иохакеров
https://www.the-odin.com/
Пендоский магаз для генной инженерии, если есть бабки и живёшь не на постсоветском пространстве, то там можно тариться.
.
В США создали генную терапию, которая полностью уничтожает ВИЧ
Ученые из Университета Темпл, штат Пенсильвания и Университета штата Небраска, США, представили результаты своего нового исследования, которое нацелено на поиски лекарства от ВИЧ. Ученые смогли создать двойную генную терапию на основе такого известного генетического редактора как CRISPR-Cas9. Эта терапия позволяет очищать почти полностью зараженные ВИЧ клетки организма, также меняет ДНК здоровых клеток. В результате эти клетки имеют защиту от заражения ВИЧ, сказано в пресс-релизе.
Учёные выяснили, что для того, чтобы избавить клетки организма от опасного вируса нужно не только очистить весь организм от него, но и удалить рецепторы CCR5 в иммунных клетках. По словам ученых они создали двойную генную терапию на базе генетического редактора CRISPR-Cas9, которая позволяет решить эту задачу с помощью инъекций зараженному организму.
Для этого ученые создали набор нужных указаний для системы редактирования генов, с помощью которых можно вырезать вирус из ДНК клеток, которые подверглись заражению, и удалить рецепторы CCR5, которые способствуют распространению вируса.
Эффективность новой терапии ученые проверили на организме зараженных ВИЧ мышей. Когда болезнь приобрела хроническую форму, ученые подавили вирус с помощью антиретровирусных препаратов, введя в их организм экспериментальную генную терапию.
Чтобы убедиться в том, что «вирус не вернётся», эксперты наблюдали за животными в течение полных двух месяцев (обычно рецидив ВИЧ у мышей происходит в течение 2 недель). Затем они проверили кровь и все системы органов на наличие вируса с помощью высокочувствительных методов. ВИЧ был полностью ликвидирован
https://focus.ua/technologies/563910-v-ssha-sozdali-gennuyu-terapiyu-kotoraya-unichtozhaet-vich-i-zashchishchaet-organizm-ot-strashnogo-virusa
https://life4me.plus/ru/news/terapiya-10025/
Ученые из Университета Темпл, штат Пенсильвания и Университета штата Небраска, США, представили результаты своего нового исследования, которое нацелено на поиски лекарства от ВИЧ. Ученые смогли создать двойную генную терапию на основе такого известного генетического редактора как CRISPR-Cas9. Эта терапия позволяет очищать почти полностью зараженные ВИЧ клетки организма, также меняет ДНК здоровых клеток. В результате эти клетки имеют защиту от заражения ВИЧ, сказано в пресс-релизе.
Учёные выяснили, что для того, чтобы избавить клетки организма от опасного вируса нужно не только очистить весь организм от него, но и удалить рецепторы CCR5 в иммунных клетках. По словам ученых они создали двойную генную терапию на базе генетического редактора CRISPR-Cas9, которая позволяет решить эту задачу с помощью инъекций зараженному организму.
Для этого ученые создали набор нужных указаний для системы редактирования генов, с помощью которых можно вырезать вирус из ДНК клеток, которые подверглись заражению, и удалить рецепторы CCR5, которые способствуют распространению вируса.
Эффективность новой терапии ученые проверили на организме зараженных ВИЧ мышей. Когда болезнь приобрела хроническую форму, ученые подавили вирус с помощью антиретровирусных препаратов, введя в их организм экспериментальную генную терапию.
Чтобы убедиться в том, что «вирус не вернётся», эксперты наблюдали за животными в течение полных двух месяцев (обычно рецидив ВИЧ у мышей происходит в течение 2 недель). Затем они проверили кровь и все системы органов на наличие вируса с помощью высокочувствительных методов. ВИЧ был полностью ликвидирован
https://focus.ua/technologies/563910-v-ssha-sozdali-gennuyu-terapiyu-kotoraya-unichtozhaet-vich-i-zashchishchaet-organizm-ot-strashnogo-virusa
https://life4me.plus/ru/news/terapiya-10025/
Получается нужно ввести в человека как минимум столько носителей crisp, сколько в человеке клеток
А реально с большим запасом, раз в 100
Литров 50 дорогущей вакцины себе по вене пустить, охуеть.
На капельницу с вакциной полгодика походить и норм будет
А это реально так работает? Кто в курсе
Как эти терапии с помощью криспра делают.
Это ж реально нужно редактировать ВСЕ клетки в теле. Ну допустим хотя бы 51%, хотя в реальности наверняка минимум 90-80%.
И как вирус он в теле не размножается, иначе бы разрушал и забирал на своё размножение слишком много, убивая как спид какой-нибудь носителя.
Значит нужно вводить вакцины больше чем по массе человек.
Хз даже почему я написал в прошлый раз 50 литров, вроде как-то обдумывал именно эту массу, но сейчас не помню
Как ьы не 500 литров потребовалось бы вливать, а может и 5000, учитывая что клеткам нужна среда чтобы это именно что жидкость была, а не каша.
В США разрешили лечить болезни миокарда у людей редактированием генов Аноним 03/08/23 Чтв 12:59:50 #36 №581363
LEXEO Therapeutics объявляет о разрешении FDA на IND для LX2020, кандидата на генную терапию на основе AAV для лечения аритмогенной кардиомиопатии PKP2
Доклинические исследования LX2020 продемонстрировали подтверждение концепции лечения, восстанавливающего целостность десмосом, уменьшающего аритмии и увеличивающего выживаемость в клинически значимой модели.
LEXEO Therapeutics , компания, занимающаяся клинической стадией генной терапии, продвигающая кандидатов в генную терапию на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для генетически определенных сердечно-сосудистых заболеваний и генетически определенной подгруппы болезни Альцгеймера, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США Управление по лекарственным средствам ( FDA ) одобрило заявку на получение нового исследовательского препарата (IND) для LX2020 . LX2020 является кандидатом для генной терапии на основе AAVrh10, предназначенным для внутривенной доставки функционального гена PKP2 в сердечную мышцу для лечения аритмогенной кардиомиопатии (ACM), вызванной вариантами гена PKP2 (PKP2-ACM).
«Это разрешение IND знаменует собой важный шаг в продвижении потенциального одноразового лечения для людей с PKP2-ACM, которые нуждаются в более эффективных вариантах лечения этого разрушительного заболевания. Текущие стратегии клинического ведения лишь незначительно эффективны и в основном сосредоточены на лечении симптомов», — сказал Эрик Адлер , доктор медицинских наук, главный научный сотрудник LEXEO . «LX2020 стремится устранить основную причину этого заболевания, доставляя функциональный ген PKP2, чтобы остановить прогрессирование и обратить вспять фенотип заболевания. Мы с нетерпением ждем начала клинических испытаний Фазы 1/2 и быстрого продвижения программы в клинике».
LX2020 предназначен для внутривенной доставки функционального гена PKP2 в сердечную мышцу для повышения уровня белка PKP2 в сердечной десмосоме, клеточной структуре, имеющей решающее значение для клеточной адгезии.
В доклинических исследованиях лечение LX2020 продемонстрировало восстановление целостности десмосом и межклеточных соединений, что привело к улучшению состава и целостности сердечной ткани, облегчению аритмий, а также улучшению функции правого и левого желудочков, что привело к увеличению выживаемости.
Запланированное исследование фазы 1/2, HEROIC-PKP2, является первым 52-недельным открытым многоцентровым исследованием с увеличением дозы на людях для определения безопасности и переносимости LX2020 у взрослых субъектов с PKP2-ACM. Предварительные меры эффективности будут оценивать экспрессию миокардиального белка, биомаркеры, измеряющие структуру и функцию сердца, и бремя аритмии. LX2020 будет вводиться в виде однократной внутривенной инфузии пациентам в двух возрастных группах по три пациента в каждой с потенциалом расширения когорты. Долгосрочная безопасность и эффективность будут оцениваться в течение дополнительных четырех лет после завершения первоначального испытания.
https://www.dicardiology.com/content/lexeo-therapeutics-announces-fda-clearance-ind-lx2020-aav-based-gene-therapy-candidate-pkp2
Доклинические исследования LX2020 продемонстрировали подтверждение концепции лечения, восстанавливающего целостность десмосом, уменьшающего аритмии и увеличивающего выживаемость в клинически значимой модели.
LEXEO Therapeutics , компания, занимающаяся клинической стадией генной терапии, продвигающая кандидатов в генную терапию на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для генетически определенных сердечно-сосудистых заболеваний и генетически определенной подгруппы болезни Альцгеймера, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США Управление по лекарственным средствам ( FDA ) одобрило заявку на получение нового исследовательского препарата (IND) для LX2020 . LX2020 является кандидатом для генной терапии на основе AAVrh10, предназначенным для внутривенной доставки функционального гена PKP2 в сердечную мышцу для лечения аритмогенной кардиомиопатии (ACM), вызванной вариантами гена PKP2 (PKP2-ACM).
«Это разрешение IND знаменует собой важный шаг в продвижении потенциального одноразового лечения для людей с PKP2-ACM, которые нуждаются в более эффективных вариантах лечения этого разрушительного заболевания. Текущие стратегии клинического ведения лишь незначительно эффективны и в основном сосредоточены на лечении симптомов», — сказал Эрик Адлер , доктор медицинских наук, главный научный сотрудник LEXEO . «LX2020 стремится устранить основную причину этого заболевания, доставляя функциональный ген PKP2, чтобы остановить прогрессирование и обратить вспять фенотип заболевания. Мы с нетерпением ждем начала клинических испытаний Фазы 1/2 и быстрого продвижения программы в клинике».
LX2020 предназначен для внутривенной доставки функционального гена PKP2 в сердечную мышцу для повышения уровня белка PKP2 в сердечной десмосоме, клеточной структуре, имеющей решающее значение для клеточной адгезии.
В доклинических исследованиях лечение LX2020 продемонстрировало восстановление целостности десмосом и межклеточных соединений, что привело к улучшению состава и целостности сердечной ткани, облегчению аритмий, а также улучшению функции правого и левого желудочков, что привело к увеличению выживаемости.
Запланированное исследование фазы 1/2, HEROIC-PKP2, является первым 52-недельным открытым многоцентровым исследованием с увеличением дозы на людях для определения безопасности и переносимости LX2020 у взрослых субъектов с PKP2-ACM. Предварительные меры эффективности будут оценивать экспрессию миокардиального белка, биомаркеры, измеряющие структуру и функцию сердца, и бремя аритмии. LX2020 будет вводиться в виде однократной внутривенной инфузии пациентам в двух возрастных группах по три пациента в каждой с потенциалом расширения когорты. Долгосрочная безопасность и эффективность будут оцениваться в течение дополнительных четырех лет после завершения первоначального испытания.
https://www.dicardiology.com/content/lexeo-therapeutics-announces-fda-clearance-ind-lx2020-aav-based-gene-therapy-candidate-pkp2
А как происходит замещение оригинальной днк измененной?
У человека же не может быть две разных днк? Или может? Как одна из них побеждает другую?
Ученые используют редактирование генов, чтобы вызвать девственное рождение у плодовых мушек
Ученые успешно использовали редактирование генов, чтобы вызвать девственное рождение у плодовых мушек. Этот беспрецедентный подвиг дает ценную информацию о феномене партеногенеза и представляет собой значительный шаг вперед в разгадке его тайн.
Плодовые мушки, использованные в исследовании, естественным образом не рождаются девственницами. Тем не менее, исследователи использовали генные мутации, чтобы создать линию самок плодовых мушек, способных к воспроизведению без необходимости наличия самцов. Это новаторское исследование, опубликованное в журнале Current Biology, является первым случаем, когда ученые выделяют определенные гены, чтобы установить партеногенез как наследственный признак в организме, который не предрасположен к этому типу размножения.
В то время как девственные роды происходят естественным образом у различных видов животных, а у других, например у мышей, они были вызваны манипулированием клетками, это исследование знаменует собой важную веху в понимании воспроизводства в животном мире. Тем не менее, исследование не предполагает, что девственные рождения могут происходить у людей из-за генетического разнообразия, являющегося серьезным барьером для млекопитающих.
Несмотря на то, что это достижение не затрагивает людей напрямую, оно имеет далеко идущие последствия для различных исследовательских начинаний. Понимая фундаментальные аспекты репродукции, ученые могут обнаружить непредвиденные области применения, которые могут оказаться полезными в будущем, подобно развитию экстракорпорального оплодотворения в результате изучения полового размножения.
Чтобы добиться девственного рождения у плодовых мушек, исследователи сравнили геномы двух типов Drosophila mercatorum — штамма, размножающегося половым путем, и штамма, размножающегося партеногенезом. Это сравнение позволило им определить конкретные гены, которые потенциально наделяют партеногенными способностями. Избирательно введя эти гены в виды Drosophila melanogaster, которые не размножаются посредством партеногенеза, ученым удалось вызвать девственное рождение примерно у 11% самок мух.
Плодовые мушки были выбраны в качестве объектов этого исследования из-за их классификации как «модельных организмов», которые широко изучаются для углубления нашего понимания биологии. Короткая продолжительность жизни плодовых мушек и обилие существующих исследований по ним облегчают наблюдение за сменой поколений и удобство заказа генетических мутаций онлайн.
Прорыв, достигнутый с плодовыми мушками, не гарантирует, что партеногенез может быть легко воспроизведен у других видов животных. Тем не менее, это исследование предлагает ценную информацию и дорожную карту того, как партеногенез может быть вызван у других организмов. Кроме того, исследование может иметь значение для управления популяциями вредителей, которые используют партеногенез для размножения, когда самцов мало.
В заключение можно сказать, что ученые, использующие редактирование генов для индуцирования девственного рождения плодовых мушек, являются выдающейся научной вехой. Он дает необходимые знания о партеногенезе и его потенциальных применениях, хотя и не подразумевает, что у людей могут происходить девственные рождения. Это достижение служит основой для дальнейших исследований в области репродуктивной биологии и может помочь в решении проблем, связанных с борьбой с вредителями.
https://fagenwasanni.com/ai/scientists-use-gene-editing-to-induce-virgin-birth-in-fruit-flies/110606/
Ученые успешно использовали редактирование генов, чтобы вызвать девственное рождение у плодовых мушек. Этот беспрецедентный подвиг дает ценную информацию о феномене партеногенеза и представляет собой значительный шаг вперед в разгадке его тайн.
Плодовые мушки, использованные в исследовании, естественным образом не рождаются девственницами. Тем не менее, исследователи использовали генные мутации, чтобы создать линию самок плодовых мушек, способных к воспроизведению без необходимости наличия самцов. Это новаторское исследование, опубликованное в журнале Current Biology, является первым случаем, когда ученые выделяют определенные гены, чтобы установить партеногенез как наследственный признак в организме, который не предрасположен к этому типу размножения.
В то время как девственные роды происходят естественным образом у различных видов животных, а у других, например у мышей, они были вызваны манипулированием клетками, это исследование знаменует собой важную веху в понимании воспроизводства в животном мире. Тем не менее, исследование не предполагает, что девственные рождения могут происходить у людей из-за генетического разнообразия, являющегося серьезным барьером для млекопитающих.
Несмотря на то, что это достижение не затрагивает людей напрямую, оно имеет далеко идущие последствия для различных исследовательских начинаний. Понимая фундаментальные аспекты репродукции, ученые могут обнаружить непредвиденные области применения, которые могут оказаться полезными в будущем, подобно развитию экстракорпорального оплодотворения в результате изучения полового размножения.
Чтобы добиться девственного рождения у плодовых мушек, исследователи сравнили геномы двух типов Drosophila mercatorum — штамма, размножающегося половым путем, и штамма, размножающегося партеногенезом. Это сравнение позволило им определить конкретные гены, которые потенциально наделяют партеногенными способностями. Избирательно введя эти гены в виды Drosophila melanogaster, которые не размножаются посредством партеногенеза, ученым удалось вызвать девственное рождение примерно у 11% самок мух.
Плодовые мушки были выбраны в качестве объектов этого исследования из-за их классификации как «модельных организмов», которые широко изучаются для углубления нашего понимания биологии. Короткая продолжительность жизни плодовых мушек и обилие существующих исследований по ним облегчают наблюдение за сменой поколений и удобство заказа генетических мутаций онлайн.
Прорыв, достигнутый с плодовыми мушками, не гарантирует, что партеногенез может быть легко воспроизведен у других видов животных. Тем не менее, это исследование предлагает ценную информацию и дорожную карту того, как партеногенез может быть вызван у других организмов. Кроме того, исследование может иметь значение для управления популяциями вредителей, которые используют партеногенез для размножения, когда самцов мало.
В заключение можно сказать, что ученые, использующие редактирование генов для индуцирования девственного рождения плодовых мушек, являются выдающейся научной вехой. Он дает необходимые знания о партеногенезе и его потенциальных применениях, хотя и не подразумевает, что у людей могут происходить девственные рождения. Это достижение служит основой для дальнейших исследований в области репродуктивной биологии и может помочь в решении проблем, связанных с борьбой с вредителями.
https://fagenwasanni.com/ai/scientists-use-gene-editing-to-induce-virgin-birth-in-fruit-flies/110606/
Изменённое звено днк с кодирование хуя на лбу влетает в разрез, выбивает старое звено и вплетается в структуру твоего днк. Ты получаешь рост хуя на лбу, а старый хуй начинает отсыхать из-за отсутствия его в базе днк организма.
В Великобритании редактированием генов вылечили 14 человек от Альцгеймера Аноним 05/08/23 Суб 23:06:46 #40 №581446
Ученые надеются , что революционный новый метод лечения болезни Альцгеймера может «выключить» ген, вызывающий болезнь.
Одна доза препарата для подавления генов может сократить количество опасного белка на 90%.
В настоящее время проводится испытание с участием 20 человек, в том числе четырех британцев, с использованием новой технологии под названием «РНК-интерференция», которая останавливает клетки, производящие токсичные белки.
К настоящему времени было обнаружено, что одна доза препарата для подавления генов, известного в настоящее время как ALN-APP, может снизить уровень опасного белка-предшественника амилоида на 90 процентов, при этом уровни опасного белка дополнительно снижаются на 65 процентов через шесть месяцев.
Исследование следует за недавними научными достижениями в борьбе с этим заболеванием, когда лекарствам леканемаб и донанемаб удалось очистить белок, когда он уже присутствовал.
Однако лечение ALN-APP делает еще один шаг вперед, чтобы остановить его выработку, в первую очередь, путем снижения белков, вызывающих заболевание.
Доктор Кэтрин Маммери, невролог, возглавляющий исследование в Великобритании, сказала The Times : «Вместо того, чтобы вычищать белки, речь идет о том, чтобы идти вверх по течению и в первую очередь останавливать их производство.
«Если вы просто убираете белки, которые уже есть, вам нужно постоянно устранять повреждения, пока кран еще открыт.
«Но если вы закроете кран, у вас будет гораздо больше шансов предотвратить дальнейший ущерб».
Результаты первой фазы испытаний были опубликованы на конференции в Амстердаме в прошлом месяце и показали, что лечение безопасно и имеет минимальные побочные эффекты.
В ходе испытания шесть человек получили плацебо, а остальные 14 - настоящее.
Амилоидные белки могут склеиваться и образовывать скопления, которые впоследствии превращаются в бляшки в головном мозге. Считается, что он токсичен для клеток головного мозга.
Ученые надеются, что лечение может предотвратить развитие симптомов у пациентов.
Однако необходимы дальнейшие тесты, прежде чем он может быть одобрен для использования Национальной службой здравоохранения.
В то время как леканемаб и донанемаб необходимо вводить пару раз в месяц, новое лечение, которое получают путем инъекции непосредственно в спинной мозг через нижнюю часть спины, потребуется только один или два раза в год.
https://www.dailymail.co.uk/news/article-12376695/Is-drug-finally-stop-Alzheimers-symptoms-Breakthrough-new-treatment-turn-gene-helps-cause-disease-scientists-hope.html
Одна доза препарата для подавления генов может сократить количество опасного белка на 90%.
В настоящее время проводится испытание с участием 20 человек, в том числе четырех британцев, с использованием новой технологии под названием «РНК-интерференция», которая останавливает клетки, производящие токсичные белки.
К настоящему времени было обнаружено, что одна доза препарата для подавления генов, известного в настоящее время как ALN-APP, может снизить уровень опасного белка-предшественника амилоида на 90 процентов, при этом уровни опасного белка дополнительно снижаются на 65 процентов через шесть месяцев.
Исследование следует за недавними научными достижениями в борьбе с этим заболеванием, когда лекарствам леканемаб и донанемаб удалось очистить белок, когда он уже присутствовал.
Однако лечение ALN-APP делает еще один шаг вперед, чтобы остановить его выработку, в первую очередь, путем снижения белков, вызывающих заболевание.
Доктор Кэтрин Маммери, невролог, возглавляющий исследование в Великобритании, сказала The Times : «Вместо того, чтобы вычищать белки, речь идет о том, чтобы идти вверх по течению и в первую очередь останавливать их производство.
«Если вы просто убираете белки, которые уже есть, вам нужно постоянно устранять повреждения, пока кран еще открыт.
«Но если вы закроете кран, у вас будет гораздо больше шансов предотвратить дальнейший ущерб».
Результаты первой фазы испытаний были опубликованы на конференции в Амстердаме в прошлом месяце и показали, что лечение безопасно и имеет минимальные побочные эффекты.
В ходе испытания шесть человек получили плацебо, а остальные 14 - настоящее.
Амилоидные белки могут склеиваться и образовывать скопления, которые впоследствии превращаются в бляшки в головном мозге. Считается, что он токсичен для клеток головного мозга.
Ученые надеются, что лечение может предотвратить развитие симптомов у пациентов.
Однако необходимы дальнейшие тесты, прежде чем он может быть одобрен для использования Национальной службой здравоохранения.
В то время как леканемаб и донанемаб необходимо вводить пару раз в месяц, новое лечение, которое получают путем инъекции непосредственно в спинной мозг через нижнюю часть спины, потребуется только один или два раза в год.
https://www.dailymail.co.uk/news/article-12376695/Is-drug-finally-stop-Alzheimers-symptoms-Breakthrough-new-treatment-turn-gene-helps-cause-disease-scientists-hope.html
Cas9-опосредованный нокаут Ndrg2 усиливает регенеративный потенциал дендритных клеток для заживления ран
Хронические раны представляют значительную нагрузку на здравоохранение для широкой популяции пациентов. Клеточная терапия, хотя и показала преимущества при лечении хронических ран, еще не получила широкого распространения в клинической практике. Исследователи разработали подход CRISPR/Cas9 для точного редактирования мышиных дендритных клеток, чтобы повысить их терапевтический потенциал для заживления хронических ран. Используя секвенирование одноклеточной РНК толерогенных дендритных клеток, они идентифицировали ген 2 с подавленной экспрессией N-myc ( Ndrg2 ), который маркирует специфическую популяцию предшественников дендритных клеток, в качестве многообещающей мишени для нокаута CRISPR. Ndrg2-нокаут изменяет транскриптомный профиль дендритных клеток и сохраняет состояние незрелых клеток с сильной проангиогенной и регенеративной способностью. Затем учёные включили клеточную инженерию на основе CRISPR в терапевтический гидрогель для доставки клеток in vivo и разработали эффективный трансляционный подход для иммунотерапии на основе дендритных клеток, который ускорил заживление полнослойных ран как у недиабетических, так и у диабетических моделей мышей.
Раны, обработанные ДК Ndrg2-KO, заживали значительно быстрее и полностью реэпителизировались к 11-му дню, на пять дней быстрее, чем в любой контрольной группе. Гистологически зажившие раны, обработанные Ndrg2-KO-DC, показали полностью регенерированный эпителий и более толстую дерму по сравнению с ранами, обработанными контрольными DC или чистыми гидрогелями. Иммунофлуоресцентное окрашивание на CD31 выявило значительно более сильную васкуляризацию зажившей раневой ткани, обработанной сконструированными ДК, по сравнению с зажившей раневой тканью из контрольных групп, подтверждая, что сконструированные ДК способствуют ангиогенезу и ускоряют заживление ран
Затем мы исследовали, может ли наша терапия DC быть полезной для хронических ран с нарушенным потенциалом заживления, например, при сахарном диабете. В соответствии с нашими выводами на мышах WT, DC Ndrg2-KO значительно ускоряли заживление ран у мышей db/db, приводя к полной реэпителизации к 16 дню, на пять дней раньше, чем в контрольных группах
Наше исследование имеет несколько ограничений, которые необходимо устранить в будущих исследованиях, прежде чем можно будет достичь клинического перевода. Модели грызунов, использованные в нашем исследовании, не полностью воспроизводят процесс заживления ран у человека. Таким образом, наши результаты должны затем быть подтверждены на моделях крупных животных, таких как модель свиной раны, поскольку кожа свиньи более точно имитирует биомеханику и физиологию кожи человека
Стэнфордский университет. Nature
https://www.nature.com/articles/s41467-023-40519-z
Хронические раны представляют значительную нагрузку на здравоохранение для широкой популяции пациентов. Клеточная терапия, хотя и показала преимущества при лечении хронических ран, еще не получила широкого распространения в клинической практике. Исследователи разработали подход CRISPR/Cas9 для точного редактирования мышиных дендритных клеток, чтобы повысить их терапевтический потенциал для заживления хронических ран. Используя секвенирование одноклеточной РНК толерогенных дендритных клеток, они идентифицировали ген 2 с подавленной экспрессией N-myc ( Ndrg2 ), который маркирует специфическую популяцию предшественников дендритных клеток, в качестве многообещающей мишени для нокаута CRISPR. Ndrg2-нокаут изменяет транскриптомный профиль дендритных клеток и сохраняет состояние незрелых клеток с сильной проангиогенной и регенеративной способностью. Затем учёные включили клеточную инженерию на основе CRISPR в терапевтический гидрогель для доставки клеток in vivo и разработали эффективный трансляционный подход для иммунотерапии на основе дендритных клеток, который ускорил заживление полнослойных ран как у недиабетических, так и у диабетических моделей мышей.
Раны, обработанные ДК Ndrg2-KO, заживали значительно быстрее и полностью реэпителизировались к 11-му дню, на пять дней быстрее, чем в любой контрольной группе. Гистологически зажившие раны, обработанные Ndrg2-KO-DC, показали полностью регенерированный эпителий и более толстую дерму по сравнению с ранами, обработанными контрольными DC или чистыми гидрогелями. Иммунофлуоресцентное окрашивание на CD31 выявило значительно более сильную васкуляризацию зажившей раневой ткани, обработанной сконструированными ДК, по сравнению с зажившей раневой тканью из контрольных групп, подтверждая, что сконструированные ДК способствуют ангиогенезу и ускоряют заживление ран
Затем мы исследовали, может ли наша терапия DC быть полезной для хронических ран с нарушенным потенциалом заживления, например, при сахарном диабете. В соответствии с нашими выводами на мышах WT, DC Ndrg2-KO значительно ускоряли заживление ран у мышей db/db, приводя к полной реэпителизации к 16 дню, на пять дней раньше, чем в контрольных группах
Наше исследование имеет несколько ограничений, которые необходимо устранить в будущих исследованиях, прежде чем можно будет достичь клинического перевода. Модели грызунов, использованные в нашем исследовании, не полностью воспроизводят процесс заживления ран у человека. Таким образом, наши результаты должны затем быть подтверждены на моделях крупных животных, таких как модель свиной раны, поскольку кожа свиньи более точно имитирует биомеханику и физиологию кожи человека
Стэнфордский университет. Nature
https://www.nature.com/articles/s41467-023-40519-z
В США впервые отредактировали гены ребёнку для исцеления от МДД Аноним 08/08/23 Втр 22:38:55 #42 №581540
Национальная детская больница стала пионером новой генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
В знаменательный момент для Научно-исследовательского института Эбигейл Векснер в Национальной детской больнице пятилетний ребенок из Беллефонтейна, штат Огайо, получил первую дозу недавно одобренной генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна в Национальной детской больнице, где эта терапия была изобретена и изначально протестирована. Терапия, разработанная, протестированная и запатентованная в Nationwide Children's, знаменует собой выдающееся достижение в области нервно-мышечной медицины и обеспечивает радикальное лечение детей с мышечной дистрофией Дюшенна. Это вторая генная терапия, разработанная в Nationwide Children's и получившая одобрение FDA, две из восьми, получивших одобрение FDA на сегодняшний день.
Пятилетний Гидеон Гриффитс получил первую инфузию ELEVIDYS (SRP-9001) в Национальном детском центре. У Гидеона при рождении была диагностирована мышечная дистрофия Дюшенна (МДД). Он входит в первую группу пациентов по всей стране, получивших генную терапию с момента ее ускоренного одобрения Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в июне. Nationwide Children's изобрела две из первых восьми генных терапий, одобренных FDA.
"Это значимый день не только для этих первых семей, но и для семей, которые повсюду борются с МДД".
Джерри Менделл, доктор медицинских наук, главный исследователь Центра генной терапии Научно-исследовательского института Эбигейл Векснер и соавтор ELEVIDYS.
Терапия, представляет собой внутривенное вливание ЭЛЕВИДИС(деландистроген моксепарвовек), упаковывает ген микродистрофина в серотип аденоассоциированного вируса (AAVrh74, который был выделен в Национальном детском центре) для доставки отсутствующих или скорректированных генов в клетки.
https://www.news-medical.net/news/20230808/Nationwide-Childrens-Hospital-pioneers-new-gene-therapy-for-Duchenne-muscular-dystrophy.aspx
В знаменательный момент для Научно-исследовательского института Эбигейл Векснер в Национальной детской больнице пятилетний ребенок из Беллефонтейна, штат Огайо, получил первую дозу недавно одобренной генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна в Национальной детской больнице, где эта терапия была изобретена и изначально протестирована. Терапия, разработанная, протестированная и запатентованная в Nationwide Children's, знаменует собой выдающееся достижение в области нервно-мышечной медицины и обеспечивает радикальное лечение детей с мышечной дистрофией Дюшенна. Это вторая генная терапия, разработанная в Nationwide Children's и получившая одобрение FDA, две из восьми, получивших одобрение FDA на сегодняшний день.
Пятилетний Гидеон Гриффитс получил первую инфузию ELEVIDYS (SRP-9001) в Национальном детском центре. У Гидеона при рождении была диагностирована мышечная дистрофия Дюшенна (МДД). Он входит в первую группу пациентов по всей стране, получивших генную терапию с момента ее ускоренного одобрения Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в июне. Nationwide Children's изобрела две из первых восьми генных терапий, одобренных FDA.
"Это значимый день не только для этих первых семей, но и для семей, которые повсюду борются с МДД".
Джерри Менделл, доктор медицинских наук, главный исследователь Центра генной терапии Научно-исследовательского института Эбигейл Векснер и соавтор ELEVIDYS.
Терапия, представляет собой внутривенное вливание ЭЛЕВИДИС(деландистроген моксепарвовек), упаковывает ген микродистрофина в серотип аденоассоциированного вируса (AAVrh74, который был выделен в Национальном детском центре) для доставки отсутствующих или скорректированных генов в клетки.
https://www.news-medical.net/news/20230808/Nationwide-Childrens-Hospital-pioneers-new-gene-therapy-for-Duchenne-muscular-dystrophy.aspx
Довольно перспективный метод. Если он позволяет редактировать гены, то возможно создание некоей эналонной ДНК, которая достаточно универсальна, чтобы не иметь отторжений для всех организмов человека, а тои более - для всех эукариотических клеток.
Ты только представь себе - иметь эталон, в виде какой-нибудь кремний-органической ДНК, которая может дать начало стволовым клеткам любого организма?
Ясен хуй, что виды, разнятся их ДНК. Но это всё дело можно и отредактировать, при помощи того же криспра. А если создать некую эталонную ДНК - то в твоих руках будет формула бессмертия, некий Святой Грааль бессмертия, с которого ты сможешь скопировать ДНК, и наплодить в чашке петри - неограниченную пролиферацию неких стволовых клеток, наподобие клеток HeLa (бессмертных клеток полученных изъёбистым способом, из чьей-то раковой шейки матки, лол)
Ну так хули так изъёбываться, если можно взять основополагающией принципы, и сделать всё, намного попроще?
Бессмертие само себя не заебенит.
А вообще, нахуй все эти клетки ебучие? Что несёт генетическую инфу? ДНК? А что вообще несёт инфу? Биты? Ну так хули нахуй ДНК, если биты можно закодировать ещё более заебенчато? А, ну да, ДНК самореплицирующееся. А что насчет самореплицирующихся машин? Может там криспр будет пропроще? Представь себе искуственные клетки, которые способны плавно заменять разные клетки, скажем нейрональные клетки мозга. Вколол шприц с нанороботами, они пожрали мозг, и стали на место мозга, и заебись как чувствуешь себя - у тебя искуственные нейроны, работающие по тем же принципам что и прежние, только могут скажем - размыкать нейрональные связи, чтобы отключить боль, или удалить неактуальную инфу. Заебись же, не? А если их ещё и перепрограммировать можно, то вообще охуеть. Тогда они не только челу подойдут, а скажем мухе, или крабу. Ебать колотить, ваще нахуй идилия биосферная. Можно даже на уровне биоценозов охуенные цивилизации строить. А челики - это просто биороботы. А вот роевой интелект пчёл - это уже охуеть какая моща.
Все эти наработки в сфере криспра, я склонен расматривать через разницу между ANI и ASI.
ANI - узко-специализированный AI, выполняет только поставленные задачи, алгоритмически, в то время как ASI - сильный искуственный интеллект, способный осознавать себя и мыслить, и ставить эти задачи и генерить алгоритмы.
То же самое с криспром. Задача есть - исцелить какого-то больного. Вот вам алгоритм. Так, так, редактируйте так, так редактируйте, отредактировали - исцелили - успех. Молодцы. Премия.
Но этот успех - это лишь одна задача. А как насчет загрузки алгоритмики криспра - в ASI, чтобы все охуели?
Представьте, ASI, выдаёт кучу алгоритмов, которые под жесточайшем контролем, ВЫПОЛНЯЮТ люди из ООН, скажем, при єтом имея возможность решать хуеву кучу реальных практических задач, связанных с генетикой, и решать их успешно, под жесточайшем контролем? Охуенно, разве не так?
Ну так заебеньте же, не? Или мне одному брать на это траст, став при этом - мультимиллиардером, блеать?
Но я ж не хочу быть мультимиллиардером, нахуй мне зацикливаться, я хочу быть мульти сикстриллиардером, чтобы вы все сосали мне хуй, калпидорглисты ебучие.
Ебался в прошлом НИИ с одной херней для попила гранта, только на базе 12, а не 9-го. Какая же ебкая хуета, нуклеазы пиздец как капризны.
молекулярщик
В США уколы редактирования генов против отёков поступят в продажу в следующем году Аноним 10/08/23 Чтв 17:52:37 #46 №581585
Испытание фазы 3 генной терапии NTLA-2002 для НАО намечено на 2024 г.
NTLA-2002 предназначен для предотвращения приступов отека НАО и облегчения бремени лечения.
Ожидается, что в этом году завершится набор пациентов во 2-ю фазу клинических испытаний NTLA-2002, экспериментальной терапии наследственного ангионевротического отека (HAE) с помощью редактирования генов Intellia Therapeutics .
Это результат «значительного интереса врачей и пациентов к участию в клинической программе NTLA-2002», говорится в недавнем корпоративном сообщении компании .
«Мы очень рады видеть энтузиазм сообщества НАО в отношении этой экспериментальной терапии», — сказал Джон Леонард, доктор медицинских наук, президент и генеральный директор Intellia. «Всего за несколько месяцев мы смогли выявить всех пациентов, необходимых для полного включения в продолжающееся исследование фазы 2».
Исследование фазы 2 завершает набор за пределами США
Хотя компания ранее объявила о разрешении регулирующих органов на открытие американских площадок для продолжающегося исследования Фазы 2, явный интерес к программе побудил завершить набор на уже действующие площадки за пределами США, включая европейские страны и Новую Зеландию.
Intellia планирует начать основное испытание фазы 3, в том числе в США, в период с июля по сентябрь 2024 года, в зависимости от отзывов регулирующих органов. Ключевое исследование — это исследование, данные которого, если они будут положительными, могут быть использованы для поддержки будущей подачи заявки на одобрение терапии.
При НАО приступы отека вызываются аномально высокими уровнями сигнальной молекулы, называемой брадикинином, производство которой контролируется белком калликреином.
NTLA-2002 — это терапия с редактированием генов, предназначенная для снижения уровня брадикинина путем нарушения активности гена KLKB1 , который обеспечивает инструкции по созданию прекалликреина, предшественника калликреина.
Ожидается, что за счет снижения уровней калликреина, а затем и брадикинина терапия предотвратит приступы отека у пациентов с НАО, а также облегчит бремя лечения, связанное с доступными в настоящее время методами лечения.
В исследовании фазы 1/2 (NCT05120830) исследователи проверяют безопасность и эффективность NTLA-2002 у взрослых с НАО.
Промежуточные данные фазы 1 показывают, что NTLA-2002 снизил ежемесячную частоту атак на 95%.
В его части Фазы 1 тестировались три дозы экспериментальной терапии. Промежуточные данные показали, что девять из 10 зарегистрированных пациентов не испытывали никаких приступов отека в течение примерно одного года после лечения. При последнем наблюдении среднемесячная частота приступов снизилась на 95%.
Все три дозы хорошо переносились, при этом большинство нежелательных явлений были легкой степени тяжести.
Часть фазы 2 испытания, дозирование которой началось в мае, заключается в тестировании двух доз NTLA-2002 в сравнении с плацебо. За участниками будут следить до двух лет. Его основная цель — оценить эффективность лечения в снижении частоты приступов через 16 недель (около четырех месяцев).
В преддверии фазы 3 и по запросу Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США после получения разрешения на включение американских центров в клиническую программу NTLA-2002 Intellia предоставит доклинические данные о включении в программу женщин детородного возраста. Эти данные дополнят результаты, полученные от женщин этой возрастной группы, которые участвуют в продолжающемся исследовании фазы 1/2.
Фаза 3 испытаний – является последней перед финальным одобрением на продажу. Она является определяющим этапом в тестировании лекарственных средств, который выполняется на больших группах людей и имеет решающее значение для компаний-фармацевтических гигантов.
https://angioedemanews.com/news/phase-3-trial-ntla-2002-gene-editing-therapy-hae-slated-2024/
NTLA-2002 предназначен для предотвращения приступов отека НАО и облегчения бремени лечения.
Ожидается, что в этом году завершится набор пациентов во 2-ю фазу клинических испытаний NTLA-2002, экспериментальной терапии наследственного ангионевротического отека (HAE) с помощью редактирования генов Intellia Therapeutics .
Это результат «значительного интереса врачей и пациентов к участию в клинической программе NTLA-2002», говорится в недавнем корпоративном сообщении компании .
«Мы очень рады видеть энтузиазм сообщества НАО в отношении этой экспериментальной терапии», — сказал Джон Леонард, доктор медицинских наук, президент и генеральный директор Intellia. «Всего за несколько месяцев мы смогли выявить всех пациентов, необходимых для полного включения в продолжающееся исследование фазы 2».
Исследование фазы 2 завершает набор за пределами США
Хотя компания ранее объявила о разрешении регулирующих органов на открытие американских площадок для продолжающегося исследования Фазы 2, явный интерес к программе побудил завершить набор на уже действующие площадки за пределами США, включая европейские страны и Новую Зеландию.
Intellia планирует начать основное испытание фазы 3, в том числе в США, в период с июля по сентябрь 2024 года, в зависимости от отзывов регулирующих органов. Ключевое исследование — это исследование, данные которого, если они будут положительными, могут быть использованы для поддержки будущей подачи заявки на одобрение терапии.
При НАО приступы отека вызываются аномально высокими уровнями сигнальной молекулы, называемой брадикинином, производство которой контролируется белком калликреином.
NTLA-2002 — это терапия с редактированием генов, предназначенная для снижения уровня брадикинина путем нарушения активности гена KLKB1 , который обеспечивает инструкции по созданию прекалликреина, предшественника калликреина.
Ожидается, что за счет снижения уровней калликреина, а затем и брадикинина терапия предотвратит приступы отека у пациентов с НАО, а также облегчит бремя лечения, связанное с доступными в настоящее время методами лечения.
В исследовании фазы 1/2 (NCT05120830) исследователи проверяют безопасность и эффективность NTLA-2002 у взрослых с НАО.
Промежуточные данные фазы 1 показывают, что NTLA-2002 снизил ежемесячную частоту атак на 95%.
В его части Фазы 1 тестировались три дозы экспериментальной терапии. Промежуточные данные показали, что девять из 10 зарегистрированных пациентов не испытывали никаких приступов отека в течение примерно одного года после лечения. При последнем наблюдении среднемесячная частота приступов снизилась на 95%.
Все три дозы хорошо переносились, при этом большинство нежелательных явлений были легкой степени тяжести.
Часть фазы 2 испытания, дозирование которой началось в мае, заключается в тестировании двух доз NTLA-2002 в сравнении с плацебо. За участниками будут следить до двух лет. Его основная цель — оценить эффективность лечения в снижении частоты приступов через 16 недель (около четырех месяцев).
В преддверии фазы 3 и по запросу Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США после получения разрешения на включение американских центров в клиническую программу NTLA-2002 Intellia предоставит доклинические данные о включении в программу женщин детородного возраста. Эти данные дополнят результаты, полученные от женщин этой возрастной группы, которые участвуют в продолжающемся исследовании фазы 1/2.
Фаза 3 испытаний – является последней перед финальным одобрением на продажу. Она является определяющим этапом в тестировании лекарственных средств, который выполняется на больших группах людей и имеет решающее значение для компаний-фармацевтических гигантов.
https://angioedemanews.com/news/phase-3-trial-ntla-2002-gene-editing-therapy-hae-slated-2024/
Впервые зашёл в тред а тут такое... Шутка
Реквестирую мини ликБез.
Хотел спросить, а в чем собстенно прорывность криспера ? Ведь в нулевых часто обсуждали ГМО продукты питания, и в них уже встраивались чужие гены. Т. е. уже была технология по вставке фраментов ДНК 20 лет назад. В чём отличие криспера от ГМО ?
Каким образом я могу что-то колоть себе в руку и ожидать что уменя изменится фрагмент ДНК в отдельных видах клеток ? Т. е. сам Криспер оборачивается ещё в какие-то контейнеры способные его доставить куда нужно ? Сколько цепочек ДНК способна исправить "одна доза" криспера ? Так понимаю что он исправляя, саморазрушается и потому нужно колоть без конца ? Сначала курс навсе клетки потом периодически на новые, раззе нет ?
Реквестирую мини ликБез.
Хотел спросить, а в чем собстенно прорывность криспера ? Ведь в нулевых часто обсуждали ГМО продукты питания, и в них уже встраивались чужие гены. Т. е. уже была технология по вставке фраментов ДНК 20 лет назад. В чём отличие криспера от ГМО ?
Каким образом я могу что-то колоть себе в руку и ожидать что уменя изменится фрагмент ДНК в отдельных видах клеток ? Т. е. сам Криспер оборачивается ещё в какие-то контейнеры способные его доставить куда нужно ? Сколько цепочек ДНК способна исправить "одна доза" криспера ? Так понимаю что он исправляя, саморазрушается и потому нужно колоть без конца ? Сначала курс навсе клетки потом периодически на новые, раззе нет ?
Учёные редактированием генов научились лечить состояние ведущее к почечной недостаточности Аноним 14/08/23 Пнд 02:03:50 #48 №581670
Потенциал генной терапии в лечении заболеваний почек у детей
Результаты, опубликованные в журнале Science Translational Medicine, показали, что замена одного неисправного гена, который кодирует белок, известный как подоцин, может вылечить заболевание.
Британские исследователи сделали значительный шаг вперед в поиске потенциального лекарства от болезни почек у детей.
Команда из Бристольского университета показала, что всего одна доза генной терапии, направленная на клетки почек, может вылечить состояние, известное как стероидрезистентный нефротический синдром.
Результаты, опубликованные в журнале Science Translational Medicine, показали, что замена одного неисправного гена, который кодирует белок, известный как подоцин, может вылечить заболевание.
Подоцин представляет собой белок, необходимый для функционирования клеток, называемых подоцитами, которые играют важную роль в системе фильтрации почек.
Нефротический синдром — это состояние, при котором фильтрующие элементы почек повреждаются, что позволяет большому количеству белка, который должен оставаться в кровотоке, просачиваться в мочу.
Это может привести к отекам, особенно в области глаз и ног, а также к повышенному риску инфекций и образования тромбов, а также к риску повреждения почек. Это может произойти в любом возрасте, но чаще всего диагностируется у детей в возрасте до пяти лет.
Часто с симптомами можно справиться с помощью лекарств, известных как стероиды, однако около 10 процентов детей с нефротическим синдромом не реагируют на стероиды, и у многих из них развивается почечная недостаточность, и им потребуется диализ или трансплантация в течение двух-пяти лет. годы.
Открытие может принести большую пользу сотням детей, которые в настоящее время страдают нефротическим синдромом.
Если вмешательство сработает, пациенты будут спасены от почечной недостаточности и последующего лечения диализом и трансплантацией.
Чтобы генная терапия была успешной, исследователи должны убедиться, что новый генетический материал достигает нужных клеток и используется этими клетками в течение длительного времени для восстановления их нормальной функции.
Команда использовала вирус, неспособный вызывать заболевание, но отлично переносящий генетическую информацию непосредственно в клетки, называемый аденоассоциированным вирусом (AAV), для доставки гена подоцина в нужный тип клеток.
Используя эту технику, команда смогла заменить исходный дефектный ген в подоцитах, успешно излечив несколько различных лабораторных моделей нефротического синдрома.
Дальнейшие исследования в ближайшие годы определят, жизнеспособна ли терапия для использования в системе здравоохранения.
https://telanganatoday.com/gene-therapy-shows-promise-for-children-with-kidney-disease
Результаты, опубликованные в журнале Science Translational Medicine, показали, что замена одного неисправного гена, который кодирует белок, известный как подоцин, может вылечить заболевание.
Британские исследователи сделали значительный шаг вперед в поиске потенциального лекарства от болезни почек у детей.
Команда из Бристольского университета показала, что всего одна доза генной терапии, направленная на клетки почек, может вылечить состояние, известное как стероидрезистентный нефротический синдром.
Результаты, опубликованные в журнале Science Translational Medicine, показали, что замена одного неисправного гена, который кодирует белок, известный как подоцин, может вылечить заболевание.
Подоцин представляет собой белок, необходимый для функционирования клеток, называемых подоцитами, которые играют важную роль в системе фильтрации почек.
Нефротический синдром — это состояние, при котором фильтрующие элементы почек повреждаются, что позволяет большому количеству белка, который должен оставаться в кровотоке, просачиваться в мочу.
Это может привести к отекам, особенно в области глаз и ног, а также к повышенному риску инфекций и образования тромбов, а также к риску повреждения почек. Это может произойти в любом возрасте, но чаще всего диагностируется у детей в возрасте до пяти лет.
Часто с симптомами можно справиться с помощью лекарств, известных как стероиды, однако около 10 процентов детей с нефротическим синдромом не реагируют на стероиды, и у многих из них развивается почечная недостаточность, и им потребуется диализ или трансплантация в течение двух-пяти лет. годы.
Открытие может принести большую пользу сотням детей, которые в настоящее время страдают нефротическим синдромом.
Если вмешательство сработает, пациенты будут спасены от почечной недостаточности и последующего лечения диализом и трансплантацией.
Чтобы генная терапия была успешной, исследователи должны убедиться, что новый генетический материал достигает нужных клеток и используется этими клетками в течение длительного времени для восстановления их нормальной функции.
Команда использовала вирус, неспособный вызывать заболевание, но отлично переносящий генетическую информацию непосредственно в клетки, называемый аденоассоциированным вирусом (AAV), для доставки гена подоцина в нужный тип клеток.
Используя эту технику, команда смогла заменить исходный дефектный ген в подоцитах, успешно излечив несколько различных лабораторных моделей нефротического синдрома.
Дальнейшие исследования в ближайшие годы определят, жизнеспособна ли терапия для использования в системе здравоохранения.
https://telanganatoday.com/gene-therapy-shows-promise-for-children-with-kidney-disease
В США вылечили тяночку от синдрома Ретта редактированием генов Аноним 14/08/23 Пнд 15:48:14 #49 №581678
Taysha Gene Therapies сообщает о первоначальных клинических данных от первого взрослого пациента с синдромом Ретта, получившего дозу в исследовании REVEAL Phase 1/2
Данные первого взрослого пациента, получившего дозу в исследовании REVEAL Phase 1/2, показали, что TSHA-102 хорошо переносился без серьезных нежелательных явлений
Главный исследователь (PI) наблюдал клиническое улучшение во многих областях, включая вегетативную функцию (сон и дыхание), вокализацию, а также общую моторику (появилась способность сидеть без посторонней помощи в течение трех минут) и мелкую моторику (появилась способность удерживать предметы). , подтвержденный исходными клиническими данными и видеодоказательствами
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило заявку на получение нового исследовательского препарата (IND) для TSHA-102 у детей с синдромом Ретта.
Доктор Эльза Россиньоль, доктор медицинских наук, FRCP, FAAP, адъюнкт-профессор нейробиологии и педиатрии в CHU Sainte-Justine, филиал Университета Монреаля, и главный исследователь исследования REVEAL, добавила: «Эффективный ответ, наблюдаемый после лечения TSHA-102 в первый взрослый с запущенной стадией синдрома Ретта является многообещающим. До лечения пациент находился в состоянии постоянного гипертонуса, имел ограниченные движения тела, нуждался в постоянной опоре для спины, в раннем детстве утратил мелкую и общую моторику. После лечения мы наблюдали улучшение моделей дыхания, вокализации и двигательных навыков. Пациентка смогла сидеть без посторонней помощи впервые за более чем десятилетие и продемонстрировала способность разжимать руки и устойчиво удерживать предмет впервые с младенчества. Я считаю, что пациент, достигший этих вех на столь раннем этапе лечения, в сочетании с улучшением характера дыхания и качества сна, которые мы наблюдали, очень обнадеживает и поддерживает потенциал TSHA-102. Для меня большая честь работать с сообществом больных синдромом Ретта и помогать пациентам и семьям, страдающим от этой разрушительной болезни».
Синдром Ретта — редкое нарушение развития нервной системы, вызванное мутациями в Х-сцепленном гене MECP2 . Расстройство характеризуется умственной отсталостью, потерей общения, судорогами, замедлением и/или регрессом развития, моторными и респираторными нарушениями и сокращением ожидаемой продолжительности жизни. Синдром Ретта, вызванный патогенной/вероятно патогенной мутацией MECP2 , по оценкам, поражает от 15 000 до 20 000 пациентов в США, ЕС и Великобритании.
Дозирование второго пациента одобрено Независимым комитетом по мониторингу данных (НКДМК) и ожидается в третьем квартале 2023 г., с продолжением дозирования взрослых пациентов во второй половине 2023 г.
https://finance.yahoo.com/news/taysha-gene-therapies-reports-initial-110200128.html
Данные первого взрослого пациента, получившего дозу в исследовании REVEAL Phase 1/2, показали, что TSHA-102 хорошо переносился без серьезных нежелательных явлений
Главный исследователь (PI) наблюдал клиническое улучшение во многих областях, включая вегетативную функцию (сон и дыхание), вокализацию, а также общую моторику (появилась способность сидеть без посторонней помощи в течение трех минут) и мелкую моторику (появилась способность удерживать предметы). , подтвержденный исходными клиническими данными и видеодоказательствами
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило заявку на получение нового исследовательского препарата (IND) для TSHA-102 у детей с синдромом Ретта.
Доктор Эльза Россиньоль, доктор медицинских наук, FRCP, FAAP, адъюнкт-профессор нейробиологии и педиатрии в CHU Sainte-Justine, филиал Университета Монреаля, и главный исследователь исследования REVEAL, добавила: «Эффективный ответ, наблюдаемый после лечения TSHA-102 в первый взрослый с запущенной стадией синдрома Ретта является многообещающим. До лечения пациент находился в состоянии постоянного гипертонуса, имел ограниченные движения тела, нуждался в постоянной опоре для спины, в раннем детстве утратил мелкую и общую моторику. После лечения мы наблюдали улучшение моделей дыхания, вокализации и двигательных навыков. Пациентка смогла сидеть без посторонней помощи впервые за более чем десятилетие и продемонстрировала способность разжимать руки и устойчиво удерживать предмет впервые с младенчества. Я считаю, что пациент, достигший этих вех на столь раннем этапе лечения, в сочетании с улучшением характера дыхания и качества сна, которые мы наблюдали, очень обнадеживает и поддерживает потенциал TSHA-102. Для меня большая честь работать с сообществом больных синдромом Ретта и помогать пациентам и семьям, страдающим от этой разрушительной болезни».
Синдром Ретта — редкое нарушение развития нервной системы, вызванное мутациями в Х-сцепленном гене MECP2 . Расстройство характеризуется умственной отсталостью, потерей общения, судорогами, замедлением и/или регрессом развития, моторными и респираторными нарушениями и сокращением ожидаемой продолжительности жизни. Синдром Ретта, вызванный патогенной/вероятно патогенной мутацией MECP2 , по оценкам, поражает от 15 000 до 20 000 пациентов в США, ЕС и Великобритании.
Дозирование второго пациента одобрено Независимым комитетом по мониторингу данных (НКДМК) и ожидается в третьем квартале 2023 г., с продолжением дозирования взрослых пациентов во второй половине 2023 г.
https://finance.yahoo.com/news/taysha-gene-therapies-reports-initial-110200128.html
ЛОС-АНДЖЕЛЕС (KABC) - Только что была одобрена первая в своем роде генная терапия для лечения мышечной дистрофии Дюшенна , разрушительного состояния, поражающего примерно 1 из 3500–5000 мальчиков.
Изменившее правила игры лечение оказало огромное влияние на одну местную семью.
В детстве глаза 4-летнего Томаса Каргара завораживали, но когда он стал старше, внимание его родителей привлекло что-то еще.
«Он отставал, но, по словам педиатра, из-за того, что он мальчик, они медленнее», — сказал Зак Каргар, отец Томаса.
Когда Каргар и его жена Николь Орельяна забеременели вторым ребенком Шарлоттой, они обнаружили, что Орельяна была носителем мышечной дистрофии Дюшенна, смертельного и редкого дегенеративного мышечного заболевания, поражающего в основном мальчиков.
«Со временем пациенты в конечном итоге перестанут ходить. Это повлияет на их сердце, повлияет на их способность дышать, принимать пищу и, в конечном итоге, они умрут преждевременно», — сказала доктор Ли Мария Рамос-Платт, программный директор Детской больницы Лос-Анджелеса . Междисциплинарная нервно-мышечная программа Анджелеса.
Поскольку она девочка, Шарлотту пощадят, но трудно было поверить, что это будущее Томаса.
Узнать о том, что у Томаса была болезнь Дюшенна, было божественным временем для семьи Каргар. Это позволило им принять участие в клинических испытаниях в Сакраменто.
Томасу было от 4 до 5 лет, возраст, необходимый для прохождения генетической терапии под названием Elevidys. Препарат недавно получил одобрение FDA.
«Поскольку есть дефектный ген, мы даем пациентам замещающий ген. Мы заражаем их лучшим геном для производства белка, которого им не хватает, чтобы, как мы надеемся, улучшить их силу, заставить их ходить и помочь им оставаться более здоровыми», — сказал Рамос-Платт. .
Однократное вливание полностью изменило траекторию Томаса.
«Он прыгнул в первый раз и никогда в жизни не умел прыгать», — сказал Орельяна.
«Это была большая разница. Он не мог подниматься и спускаться по лестнице. Теперь он может это делать», — сказал Каргар.
Рамос-Платт надеется на светлое будущее Томаса.
https://abc7.com/duchenne-muscular-dystrophy-elevidys-gene-therapy-fda/13620464/
Изменившее правила игры лечение оказало огромное влияние на одну местную семью.
В детстве глаза 4-летнего Томаса Каргара завораживали, но когда он стал старше, внимание его родителей привлекло что-то еще.
«Он отставал, но, по словам педиатра, из-за того, что он мальчик, они медленнее», — сказал Зак Каргар, отец Томаса.
Когда Каргар и его жена Николь Орельяна забеременели вторым ребенком Шарлоттой, они обнаружили, что Орельяна была носителем мышечной дистрофии Дюшенна, смертельного и редкого дегенеративного мышечного заболевания, поражающего в основном мальчиков.
«Со временем пациенты в конечном итоге перестанут ходить. Это повлияет на их сердце, повлияет на их способность дышать, принимать пищу и, в конечном итоге, они умрут преждевременно», — сказала доктор Ли Мария Рамос-Платт, программный директор Детской больницы Лос-Анджелеса . Междисциплинарная нервно-мышечная программа Анджелеса.
Поскольку она девочка, Шарлотту пощадят, но трудно было поверить, что это будущее Томаса.
Узнать о том, что у Томаса была болезнь Дюшенна, было божественным временем для семьи Каргар. Это позволило им принять участие в клинических испытаниях в Сакраменто.
Томасу было от 4 до 5 лет, возраст, необходимый для прохождения генетической терапии под названием Elevidys. Препарат недавно получил одобрение FDA.
«Поскольку есть дефектный ген, мы даем пациентам замещающий ген. Мы заражаем их лучшим геном для производства белка, которого им не хватает, чтобы, как мы надеемся, улучшить их силу, заставить их ходить и помочь им оставаться более здоровыми», — сказал Рамос-Платт. .
Однократное вливание полностью изменило траекторию Томаса.
«Он прыгнул в первый раз и никогда в жизни не умел прыгать», — сказал Орельяна.
«Это была большая разница. Он не мог подниматься и спускаться по лестнице. Теперь он может это делать», — сказал Каргар.
Рамос-Платт надеется на светлое будущее Томаса.
https://abc7.com/duchenne-muscular-dystrophy-elevidys-gene-therapy-fda/13620464/
Вот вы мне объясните, как эта хуйня работает. Как она меняет гены вообще везде? ДНК-то оно одинаковое в каждой клетке, а этих клеток дохуильион. Как это днк везде меняется?
>Каждую секунду в организме человека обновляется почти 3,8 миллиона клеток. В день — около 330 миллиардов
Ну если это не пиздёж от сриа новостей, то тогда понятно
Ты не знал, что, вроде, за 7лет твоё тело полностью обновляется?
Смысл в том, что ты существуешь только потому так долго, что практически все клетки за редким исключением в твоем организме проходят в течение твоей жизни через процесс деления.
Конкретно их терапия заключается в замене или добавлении части клеток с иной ДНК, которые в процессе своей жизнедеятельности заменяют клетки с поломанной ДНК.
Биологи, которые непосредственно ведут эксперименты на живых организмах могли бы описать методику, но она, скорее всего есть в статьях. Я не биолог, мне вникать лень, но принцип понимаю.
Это знал, но это 7 лет. Я просто плохо представляю размер своих клеток чтобы примерно представить их количество
Учёные впервые смогли перенести ген долголетия голого землекопа HAS2 (живут в 10 раз дольше грызунов аналогичного размера) мышам. Срок жизни мышей повысился на 4.5%
Кишечнику стало лучше, резист к раку выше.
https://trustmyscience.com/transfert-reussi-gene-secret-longevite-souris/
Кишечнику стало лучше, резист к раку выше.
https://trustmyscience.com/transfert-reussi-gene-secret-longevite-souris/
В США одобрили лечение эпилепсии генной терапией. В эти месяцы проверят на первых пациентах Аноним 05/09/23 Втр 22:03:03 #58 №582438
uniQure объявляет о разрешении FDA заявки на новый исследовательский препарат для генной терапии AMT-260 для лечения рефрактерной мезиальной височной эпилепсии
Начало клинических испытаний ожидается в четвертом квартале 2023 года.
uniQure NV (NASDAQ: QURE), ведущая компания в области генной терапии, продвигающая трансформационную терапию для пациентов с серьезными медицинскими потребностями, сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило заявку на новое исследовательское лекарство (IND) для AMT-260, кандидата компании для генной терапии рефрактерной мезиальной височной эпилепсии ( MTLE ). AMT-260 включает вектор AAV9, который локально доставляет две сконструированные микроРНК, предназначенные для разрушения гена GRIK2 и подавления аберрантной экспрессии подтипа GLUK2 глутаматного рецептора, который, как полагают, вызывает судороги у пациентов с рефрактерным MTLE.
«Одобрение IND для AMT-260 является важным достижением в развитии нашей разработки и нашей следующей программой по началу клинических разработок в области высоких неудовлетворенных медицинских потребностей», — заявил Валид Аби-Сааб, главный медицинский директор uniQure . «Существует несколько вариантов лечения пациентов с рефрактерной MTLE, и мы рады вскоре начать клинические исследования этого однократного подхода генной терапии в качестве потенциального нового метода лечения».
Первое клиническое исследование фазы I/IIa на людях будет проведено в США и будет состоять из двух частей. Первая часть представляет собой многоцентровое открытое исследование с двумя группами дозирования по шесть пациентов в каждой для оценки безопасности, переносимости и первых признаков эффективности AMT-260 у пациентов с рефрактерной MTLE.
Ожидается, что вторая часть будет рандомизированным контролируемым исследованием для получения данных подтверждения концепции (POC). Ожидается, что в рамках клинического исследования скрининг пациентов начнется в четвертом квартале 2023 года.
Об AMT-260
AMT-260 — это продукт генной терапии AAV9, который локально обеспечивает технологию молчания микроРНК для воздействия на ген GRIK2 и подавления аберрантно экспрессируемых каинатных рецепторов, содержащих GluK2. Терапевтическая цель состоит в снижении экспрессии каинатных рецепторов, содержащих GluK2, которые, как полагают, вызывают эпилепсию при аберрантной экспрессии в эпилептическом гиппокампе. AMT-260 представляет собой новый потенциальный одноразовый подход к лечению рефрактерной MTLE.
О рефрактерной мезиальной височной эпилепсии
Височная эпилепсия представляет собой хроническое неврологическое заболевание и наиболее распространенную форму фокальной эпилепсии, от которой страдают более 600 000 человек в Соединенных Штатах. Примерно 80% всех случаев височной эпилепсии являются мезиальными, то есть затрагивают медиальные или внутренние структуры. Большинство случаев MTLE невосприимчивы к противосудорожным препаратам, что серьезно ограничивает возможности лечения.
https://www.globenewswire.com/news-release/2023/09/05/2737179/0/en/uniQure-Announces-FDA-Clearance-of-Investigational-New-Drug-Application-for-AMT-260-Gene-Therapy-for-Refractory-Mesial-Temporal-Lobe-Epilepsy.html
Начало клинических испытаний ожидается в четвертом квартале 2023 года.
uniQure NV (NASDAQ: QURE), ведущая компания в области генной терапии, продвигающая трансформационную терапию для пациентов с серьезными медицинскими потребностями, сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило заявку на новое исследовательское лекарство (IND) для AMT-260, кандидата компании для генной терапии рефрактерной мезиальной височной эпилепсии ( MTLE ). AMT-260 включает вектор AAV9, который локально доставляет две сконструированные микроРНК, предназначенные для разрушения гена GRIK2 и подавления аберрантной экспрессии подтипа GLUK2 глутаматного рецептора, который, как полагают, вызывает судороги у пациентов с рефрактерным MTLE.
«Одобрение IND для AMT-260 является важным достижением в развитии нашей разработки и нашей следующей программой по началу клинических разработок в области высоких неудовлетворенных медицинских потребностей», — заявил Валид Аби-Сааб, главный медицинский директор uniQure . «Существует несколько вариантов лечения пациентов с рефрактерной MTLE, и мы рады вскоре начать клинические исследования этого однократного подхода генной терапии в качестве потенциального нового метода лечения».
Первое клиническое исследование фазы I/IIa на людях будет проведено в США и будет состоять из двух частей. Первая часть представляет собой многоцентровое открытое исследование с двумя группами дозирования по шесть пациентов в каждой для оценки безопасности, переносимости и первых признаков эффективности AMT-260 у пациентов с рефрактерной MTLE.
Ожидается, что вторая часть будет рандомизированным контролируемым исследованием для получения данных подтверждения концепции (POC). Ожидается, что в рамках клинического исследования скрининг пациентов начнется в четвертом квартале 2023 года.
Об AMT-260
AMT-260 — это продукт генной терапии AAV9, который локально обеспечивает технологию молчания микроРНК для воздействия на ген GRIK2 и подавления аберрантно экспрессируемых каинатных рецепторов, содержащих GluK2. Терапевтическая цель состоит в снижении экспрессии каинатных рецепторов, содержащих GluK2, которые, как полагают, вызывают эпилепсию при аберрантной экспрессии в эпилептическом гиппокампе. AMT-260 представляет собой новый потенциальный одноразовый подход к лечению рефрактерной MTLE.
О рефрактерной мезиальной височной эпилепсии
Височная эпилепсия представляет собой хроническое неврологическое заболевание и наиболее распространенную форму фокальной эпилепсии, от которой страдают более 600 000 человек в Соединенных Штатах. Примерно 80% всех случаев височной эпилепсии являются мезиальными, то есть затрагивают медиальные или внутренние структуры. Большинство случаев MTLE невосприимчивы к противосудорожным препаратам, что серьезно ограничивает возможности лечения.
https://www.globenewswire.com/news-release/2023/09/05/2737179/0/en/uniQure-Announces-FDA-Clearance-of-Investigational-New-Drug-Application-for-AMT-260-Gene-Therapy-for-Refractory-Mesial-Temporal-Lobe-Epilepsy.html
Когда уже изобретут полноценных нанитов, которые будут лечить вообще всё, заебали. На скрепоносную надежды нет, тут сразу в рай, остаётся полагаться только на бездуховный.
Чем больше таких малолетних порашных дебилов как ты - тем дольше ждать.
В США вкололи генную терапию для возвращения зрения первому пациенту Аноним 12/09/23 Втр 23:19:24 #61 №582707
Opus Genetics вводит дозу OPGx-LCA5 первому пациенту в рамках исследования фазы 1/2 у пациентов с диагнозом LCA5
Opus Genetics объявила, что первый пациент получил дозу в рамках фазы 1/2, первого клинического исследования на людях (NCT05616793) OPGx-LCA5, вектора аденоассоциированного вируса 8 (AAV8), разработанного для точной доставки функционального гена LCA5 . на наружную сетчатку у пациентов с врожденным амаврозом Лебера (LCA), возникающим в результате биаллельных мутаций в гене LCA5.
Согласно пресс-релизу компании, LCA5 — это дегенерация сетчатки с ранним началом, от которой страдает примерно один из 1,7 миллиона человек в США. В настоящее время не существует утвержденных методов лечения людей с потерей зрения, связанной с LCA5.
Компания отметила в своем пресс-релизе, что OPGx-LCA5 разработан для лечения формы врожденного амавроза Лебера (LCA), возникающей из-за биаллельных мутаций в гене LCA5 ( LCA5 ), который кодирует белок леберцилин. LCA5 представляет собой тяжелую наследственную дистрофию сетчатки с ранним началом.
Согласно пресс-релизу, исследователи, проводящие исследования на пациентах с LCA5 , сообщили о доказательствах диссоциации архитектуры сетчатки и зрительных функций при этом заболевании, что указывает на возможность терапевтического вмешательства посредством увеличения генов. OPGx-LCA5 использует вектор аденоассоциированного вируса 8 (AAV8) для точной доставки функционального гена LCA5 во внешнюю сетчатку.
Более того, в пресс-релизе отмечается, что доклинические данные, включая модели ИПСК на животных и человеке, продемонстрировали сохранение структуры сетчатки и зрительных функций при введении OPGx-LCA5 до пика тяжести заболевания.
Бен Йеркса, доктор философии, генеральный директор Opus, отметил, что введение дозы первому пациенту выводит компанию на путь клинической стадии и является точкой прогресса в ее миссии по продвижению первой в своем классе генной терапии наследственных заболеваний сетчатки.
«Несмотря на тяжелую дисфункцию сетчатки у пациентов с LCA5 , доклинические данные предполагают возможность терапевтического вмешательства, включая структурное и функциональное восстановление сетчатки, когда OPGx-LCA5 вводился до пика тяжести заболевания», — сказал он в пресс-релизе. «Мы с нетерпением ждем продолжения испытаний этой потенциально преобразующей терапии для пациентов, страдающих LCA5».
В открытом исследовании фазы 1/2 с увеличением дозы оценивается субретинальная доставка OPGx-LCA5 у девяти взрослых пациентов с LCA5 . Цель исследования — оценить безопасность и предварительную эффективность OPGx-LCA5 у пациентов с наследственной дегенерацией сетчатки, обусловленной биаллельными мутациями в гене LCA5 .
Как только безопасность для взрослых будет установлена и подтверждена FDA, компания отметила в своем пресс-релизе, что планирует добавить педиатрическую группу.
https://www.modernretina.com/view/opus-genetics-doses-first-patient-in-phase-1-2-trial-of-opgx-lca5-in-patients-diagnosed-with-lca5
Opus Genetics объявила, что первый пациент получил дозу в рамках фазы 1/2, первого клинического исследования на людях (NCT05616793) OPGx-LCA5, вектора аденоассоциированного вируса 8 (AAV8), разработанного для точной доставки функционального гена LCA5 . на наружную сетчатку у пациентов с врожденным амаврозом Лебера (LCA), возникающим в результате биаллельных мутаций в гене LCA5.
Согласно пресс-релизу компании, LCA5 — это дегенерация сетчатки с ранним началом, от которой страдает примерно один из 1,7 миллиона человек в США. В настоящее время не существует утвержденных методов лечения людей с потерей зрения, связанной с LCA5.
Компания отметила в своем пресс-релизе, что OPGx-LCA5 разработан для лечения формы врожденного амавроза Лебера (LCA), возникающей из-за биаллельных мутаций в гене LCA5 ( LCA5 ), который кодирует белок леберцилин. LCA5 представляет собой тяжелую наследственную дистрофию сетчатки с ранним началом.
Согласно пресс-релизу, исследователи, проводящие исследования на пациентах с LCA5 , сообщили о доказательствах диссоциации архитектуры сетчатки и зрительных функций при этом заболевании, что указывает на возможность терапевтического вмешательства посредством увеличения генов. OPGx-LCA5 использует вектор аденоассоциированного вируса 8 (AAV8) для точной доставки функционального гена LCA5 во внешнюю сетчатку.
Более того, в пресс-релизе отмечается, что доклинические данные, включая модели ИПСК на животных и человеке, продемонстрировали сохранение структуры сетчатки и зрительных функций при введении OPGx-LCA5 до пика тяжести заболевания.
Бен Йеркса, доктор философии, генеральный директор Opus, отметил, что введение дозы первому пациенту выводит компанию на путь клинической стадии и является точкой прогресса в ее миссии по продвижению первой в своем классе генной терапии наследственных заболеваний сетчатки.
«Несмотря на тяжелую дисфункцию сетчатки у пациентов с LCA5 , доклинические данные предполагают возможность терапевтического вмешательства, включая структурное и функциональное восстановление сетчатки, когда OPGx-LCA5 вводился до пика тяжести заболевания», — сказал он в пресс-релизе. «Мы с нетерпением ждем продолжения испытаний этой потенциально преобразующей терапии для пациентов, страдающих LCA5».
В открытом исследовании фазы 1/2 с увеличением дозы оценивается субретинальная доставка OPGx-LCA5 у девяти взрослых пациентов с LCA5 . Цель исследования — оценить безопасность и предварительную эффективность OPGx-LCA5 у пациентов с наследственной дегенерацией сетчатки, обусловленной биаллельными мутациями в гене LCA5 .
Как только безопасность для взрослых будет установлена и подтверждена FDA, компания отметила в своем пресс-релизе, что планирует добавить педиатрическую группу.
https://www.modernretina.com/view/opus-genetics-doses-first-patient-in-phase-1-2-trial-of-opgx-lca5-in-patients-diagnosed-with-lca5
Скам.
Главное новости по теме Crispr за последние 4 месяца:
1) 13-летняя девочка вылечилась от лейкемии внедрением изменённых по днк CAR-T клеток(Великобритания)
https://www.newscientist.com/article/2350806-experimental-crispr-technique-has-promise-against-aggressive-leukaemia/
2) Учёные научились доставлять редактор генов Crispr в мозг Без уколов(США). Результаты на мышах успешные
https://lenta.ru/news/2023/01/23/nano/
3) CRISPR устранил повреждение сердца у мышей после сердечного приступа(США)
https://www.freethink.com/health/heart-damage
4) Crispr Therapeutics подала заявки FDA на генную терапию серповидноклеточной анемии, для начала повсеместного использования(США). Испытания на людях показали успешные результаты(исчезновение расстройств эритроцитов)
https://www.barrons.com/articles/crispr-therapeutics-stock-fda-sickle-cell-gene-therapy-bf56a18c
5) США одобрили лечение отёков у людей изменением генов ин виво(прямым редактированием в руку). Это первый такой случай
https://www.bnnbloomberg.ca/intellia-gets-fda-nod-to-start-testing-crispr-therapy-1.1890365
https://www.investors.com/news/technology/ntla-stock-surges-on-a-first-ever-in-crispr-gene-editing/
-
Тред генного редактирования открыт